إدارة الغذاء والدواء الأميركية تواجه انتقادات حادة بعد اعتماد دواء جديد للزهايمر
رغم موافقة إدارة الغذاء والدواء الأميركية (FDA) على عقار جديد لعلاج الزهايمر للمرة الأولى منذ نحو عشرين عامًا، فإن فرحة المرضى به لم تكتمل عقب الهجوم الكبير من الأطباء والخبراء الذين شككوا في فاعليته.
وأثارت الموافقة على العقار الكثير من الانتقادات، واستقال ثلاثة من أعضاء اللجنة الاستشارية لإدارة الغذاء والدواء. وقال آرون كيسيلهايم، البروفيسور في كلية الطب بجامعة هارفارد وأحد المستقيلين من اللجنة في تغريدة له: "لا يفترض أن تكون الموافقة المعجلة هي البديل الذي يمكن اللجوء إليه عندما تكون بيانات التجارب السريرية ليست جيدة بشكل يكفي للحصول على موافقة تنظيمية".
ومنحت إدارة الغذاء والدواء موافقة معجلة لشركة بيوجين المنتجة للدواء، وهي نوع من الموافقات يمكن اللجوء إليه لإقرار علاجات لأمراض خطيرة، وتوفر ميزة علاجية مقارنة بالأدوية الموجودة حاليًا.
رغم ان العقار الذي يحمل إسم Aduhelm يمثل بارقة أمل لمرضى الزهايمر باعتباره أول علاج يستهدف التأثير على عملية تطور المرض، فإن خبراء أكدوا أن الشركة لم تتمكن من إثبات فاعليته خاصة مع تكلفته المرتفعة، حيث يصل سعر الجرعة التي يحصل عليها المريض سنويًا (10 مجم لكل كيلوجرام) إلى 56 ألف دولار.
انتقادات لاذعة
قال البروفيسور المستقيل، كيسيلهايم في خطاب الاستقالة الذي نشرته بلومبيرغ إن إقرار الدواء ربما كان "أسوأ قرار بالموافقة على عقار في التاريخ الحديث للولايات المتحدة". وتأتي الشكوك المتزايدة حول الدواء بعد النتائج المتضاربة للتجارب السريرية.
في حين أبدى البروفيسور في كلية الطب بجامعة واشنطن جويل بيرلماتر غضبه الشديد من قرار إدارة الدواء والغذاء، ووصفه بأنه "فظيع" لدرجة دفعته إلى الاستقالة من اللجنة الاستشارية للهيئة في اليوم نفسه. وقال في مقابلة مع سي إن إن: "لقد راجعنا كل البيانات الخاصة بالفوائد السريرية، وصوّت 10 أعضاء من إجمالي 11 عضوًا باللجنة بالرفض لعدم وجود دلائل تشير لأي فائدة سريرية، بينما قال عضو واحد إنه غير متيقن".
وبحسب بيرلماتر، لم يجد أي عضو في اللجنة فائدة سريرية لهذا العقار. وفي نوفمبر 2020، رفضت اللجنة الاستشارية لإدارة الغذاء والدواء الموافقة على عقار بيوجين بعد أن صوت 10 أشخاص ضده من إجمالي 11 شخصًا.
وشرح البروفيسور في كلية الطب بجامعة واشنطن بأن ما حدث هو أن إدارة الغذاء والدواء استخدمت ما أسمته "الموافقة المعجلة"، وقامت بتغيير المعايير التي يتم على أساسها قياس فائدة العقار، فبدلًا من الحديث عن الفائدة السريرية، استندت إلى ما يسمى "الدلالات أو المؤشرات الحيوية". وتابع: الدلالات الحيوية يمكن أن تكون مفيدة في تحديد الفائدة السريرية إذا ثبت أنه يمكن الاعتماد عليها كمعيار للتنبؤ بالفائدة السريرية. "وفي هذه الحالة لم يكن هناك أي دليل على ذلك".
ومن جهتها، قالت مديرة مركز إدارة الغذاء والدواء لتقييم الأدوية والبحوث باتريسيا كافازوني إن إدارة الغذاء والدواء تدرك جيدًا الاهتمام الذي يحيط بقرار الموافقة، وأضافت في بيان صحافي: نتفهم أن Aduhelm قد استحوذ على اهتمام الصحافة، ومجتمع مرضى الزهايمر، والمسؤولين المنتجين، وغيرهم من أصحاب المصلحة.
يعد السعر المرتفع للدواء أحد أهم المشكلات التي أشار إليها الخبراء.
وبحسب المؤسس والرئيس التنفيذي لشركة أكسيت للابحاث، دكتور اقتصاديات الدواء وانتشار الأمراض والأوبئة بكلية الصيدلة جامعة المستقبل ومصر الدولية، إسلام عنان، فإن تكلفة الجرعة الواحدة تصل تكلفتها إلى 56 ألف دولار. يوجد في أميركا وحدها 6.2 مليون شخص يعانون من الزهايمر، فإذا حصل مليون شخص فقط على الدواء سيكبد ذلك شركات التأمين الطبي 56 مليار دولار.
ورأى أن الأطباء سيكونون مترددين في وصف الدواء لمرضى، كما سيتم إجراء الكثير من الدراسات والأبحاث المعملية لتحديد المستحقين، وقد يستغرق إدخال الدواء ضمن التأمين فترة تصل إلى عام، خاصة مع عدم وجود دليل على فاعليته.
سجل دواء بيوجين 9 تجارب سريرية، 2 منها لم تبدآ بعد، و3 تم الانتهاء منها بالفعل، بينما هناك 4 تجارب تم إيقافها لأن نتائجها الأولية لم تتوافق مع أهداف الدراسة، بحسب ما ذكره عنان.
وبدأت شركة بيوجين تجاربها في عام 2015، قبل أن يتم إيقافها في 2019 لأن النتائج لم تكن جيدة، لكن الشركة عادت لاستئناف تجاربها مجددًا قائلة إنها قامت بدراسات وتحليلات إضافية وثبت أن 22% من المتطوعين الذين حصلوا على جرعة العقار قد تحسنوا مع إبطاء التدهور الإدراكي لديهم. لكن عنان أكد أنه ما زالت هناك حاجة إلى دراسات تؤكد تأثير الدواء على حياة المرضى وذاكراتهم.
ووفقًا للخبير الذي ينضم هو الآخر إلى فريق المشككين في فاعلية العقار، فقد جاء رفض اللجنة الاستشارية لإدارة الغذاء والدواء لأنها لم تجد فرقًا واضحًا بين الحالة الصحية لمن حصلوا على العلاج المحتمل ومن لم يحصلوا عليه، كما أن الآثار الجانبية كانت عالية فالبعض أصيب بتورم في المخ، في حين عانى البعض من نزيف في المخ.
وصرحت إدارة الغذاء والدواء بأنها وافقت على العقار لأسباب إنسانية، إلا أن عنان رجح أن تكون المنظمة رضخت لضغوط من جانب جماعات حقوق المرضى. ووصف القرار بأنه "غريب للغاية"، خاصة أنه مناقض للجنة العلمية.
لماذا وافقت FDA؟
يعد عقار Aduhelm المثير للجدل هو العلاج الوحيد والأول الذي يستهدف عملية تطور المرض عن طريق تقليل بروتين "أميلويد بيتا"، وهو نوع من البروتينات الموجودة بالمخ والتي يؤدي تكتلها وانتشارها إلى الإصابة بالمرض. وزعمت بيوجين في بيان لها أن التجارب السريرية أظهرت تقليل لويحات أميلويد بيتا بنسبة تتراوح بين 59% إلى 71% خلال 18 شهرًا من العلاج.
وأوضحت مديرة مركز إدارة الغذاء والدواء لتقييم الأدوية والبحوث باتريسيا كافازوني في بيان منفصل أن التجارب السريرية للعقار أظهرت أنه من المتوقع أن يساهم انخفاض هذه اللويحات (أميلويد بيتا) في تقليل تدهور حالة الخرف الناتجة عن المرض.
والخرف " dementia" هو متلازمة تتسم بحدوث تدهور في الذاكرة والتفكير والسلوك والقدرة على الاضطلاع بالأنشطة اليومية.
ومع ذلك، يبدو أن إدارة الغذاء والدواء ما زالت غير حاسمة بشأن العلاج الجديد، حيث طلبت من بيوجين إجراء تجربة سريرية عشوائية جديدة خاضعة للرقابة للتحقق من الفائدة السريرية للدواء. وبحسب بيان لـ FDA، فقد يتم سحب الموافقة على الدواء إذا فشلت التجربة في التحقق من فائدته.
وقام الباحثون بتقييم فاعلية Aduhelm من خلال ثلاث تجارب تضم 3482 مريضًا. وتراجعت تكتلات البروتين التي يطلق عليها أميلويد بيتا في المرضى الذين حصلوا على جرعة من العلاج المحتمل، بعكس المرضى الذين لم يحصلوا عليه.
الآثار الجانبية للعقار الجديد
وجود تورم مؤقت في بعض المناطق بالمخ وهو يزول بمرور الوقت ولا يسبب أعراضًا.
صداع ودوار، تغيرات في الرؤية وغثيان.
رد فعل تحسسي.
تعد الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا هي تورم في المخ وصداع وإغماء، بالإضافة إلى إمكانية حدوث إسهال وهذيان وارتباك.
10 حقائق عن الزهايمر
ألزهايمر هو اضطراب يصيب المخ، ويؤدي إلى تدمير الذاكرة ومهارات التفكير تدريجيًا، ويفقد المريض القدرة في النهاية على أداء أبسط المهام اليومية.
هناك نحو 50 مليون من المصابين بالخرف. ومن المتوقع أن يتضاعف هذا العدد ثلاث مرات بحلول عام 2050، بحسب منظمة الصحة العالمية.
يُعد مرض الزهايمر أشيع أسباب الخرف ومن المحتمل أنه يسهم في حدوث 60% إلى 70% من الحالات.
على الرغم من أن الخرف يصيب المسنين بالدرجة الأولى، فإنه لا يعتبر جزءًا طبيعيًا من الشيخوخة.
تعد الأسباب المؤدية لمرض الزهايمر غير معروفة تمامًا، لكنه يرتبط بتغيرات في المخ بما في ذلك لويحات الأميلويد والتشابك الليفي العصبي، الذي يؤدي إلى فقدان الخلايا العصبية.
عادة ما يتقلص المخ إلى حد ما عند الشيخوخة، لكن لا يفقد الشخص خلايا عصبية بأعداد كبيرة بشكل مفاجئ.
أما في الزهايمر، ينتشر الضرر على نطاق واسع، حيث تتوقف العديد من الخلايا العصبية عن العمل وتفقد الروابط من الخلايا العصبية الأخرى وتموت بالتبعية.
يعطل مرض الزهايمر العمليات الحيوية للخلايا العصبية وشبكاتها، بما في ذلك الاتصال والتمثيل الغذائي والإصلاح، بحسب المعهد الوطني للشيخوخة.
يعد بيتا أميلويد أحد البروتينات المرتبطة بالزهايمر، وهو يتشكل نتيجة انهيار بروتين أكبر يسمى بروتين طليعة الأميلويد.
تتجمع مستويات غير طبيعية من تكتل بروتين بيتا أميلويد لتشكل لويحات تنتشر بين الخلايا العصبية وتعطل وظيفة الخلية.
